I trapianti in età pediatrica rappresentano in molti casi la sola opzione terapeutica per chi è affetto da una malattia rara. I continui progressi in questo ambito hanno fatto aumentare la sopravvivenza di chi riceve a un trapianto. Coloro che si sottopongono a questo tipo di intervento devono assumere immunosoppressori per evitare il rigetto, ed hanno bisogno di un monitoraggio adeguato per tutta la vita. Per quel che riguarda i pazienti pediatrici, inoltre, l'immaturità di molti organi, del sistema immunitario, endocrino e del metabolismo, complica ulteriormente il quadro della situazione. È per questi motivi che è stata creata una rete Ern (European reference network) dedicata proprio a bambini e ragazzi che soffrono di patologie legate ai trapianti, la Ern Transplant Child. Obiettivi della rete sono: abbattere ulteriormente il tasso di mortalità dei pazienti che hanno bisogno di questo tipo di intervento, trovare soluzioni per diminuire l'impatto del trapianto sul percorso di crescita e per migliore la qualità di vita di queste persone. Nello specifico, Ern TransplantChild punta a creare una comunità virtuale degli esperti dei vari centri che compongono la rete che attraverso l'uso di piattaforme tecnologiche dedicate possano fornire supporto per la diagnosi e il trattamento dei pazienti (presi in carico da una qualsiasi delle strutture che fanno parte di questa Ern) che hanno bisogno di un trapianto. Del ruolo di questa rete Ern abbiamo parlato con il dottor Luca Dello Strologo, referente della Ern TransplantChild per l'ospedale e responsabile della Clinica del Trapianto Renale del Bambino Gesù.
Quanti sono i pazienti con malattie croniche e rare legate ai trapianti in Italia e in Europa?
In Italia si effettuano circa 70-80 trapianti per anno e circa 900 in tutta Europa. Non tutti i bambini sono affetti da malattie che si possono considerare "rare" in senso stretto, ma la condizione di portatore di trapianto renale in età pediatrica richiede un trattamento altamente specializzato. In alcuni casi, poi, la complessità delle cure richiede competenze disponibile solo in numero molto ristretto di centri in Europa. E' il caso, ad esempio, dei bambini piccoli che richiedono trapianti da donatori adulti e che presentano quindi marcata discrepanza di peso tra donatore e ricevente. Per questo motivo la Comunità Europea ha ritenuto di inserire il trapianto nella rete delle malattie rare.
Quali sono i principali problemi nell'accesso alle cure per chi è affetto da malattie correlate ai trapianti?
Nel nostro Paese, fortunatamente l'accesso al trapianto è garantito a tutti i bambini che ne hanno bisogno. I centri trapianto hanno tutti un ottimo livello e sono in grado di rispondere in modo soddisfacente alla richiesta. Il Centro Nazionale Trapianti e i centri di coordinamento Regionali sono al centro di un'organizzazione in grado di consentire sempre il miglior utilizzo degli organi disponibili. A questo si aggiunge un'efficace attività di trapianto da vivente. Nel resto d'Europa la situazione è meno uniforme: accanto a Nazioni che offrono una buona disponibilità di centri e un sistema adeguato di distribuzione di organi vi sono aree in cui l'attività di trapianto è meno sviluppata e non può rispondere alle esigenze in modo completo.
In quale modo la rete Ern TransplantChild migliorerà la cura e la presa in carico di questi pazienti?
Tra i compiti principali che la rete si prefigge esiste la precisa volontà di diffondere la conoscenza tra i centri. Il primo obbiettivo è quello di mettere in comune protocolli per il follow up e la terapia post-trapianto per diffondere la cultura del trapianto e omogenizzare i risultati. Anche importante è la volontà di creare dei percorsi preferenziali per consentire il trattamento di bambini che necessitino di procedure più complicate non disponibili in tutte le strutture
Quale sarà nello specifico il contributo del Bambino Gesù a questa Ern?
Il nostro Ospedale dispone di tutte le tipologie di trapianto (rene, fegato, cuore, polmone, midollo) e ha risultati molto buoni per tutti gli organi. Il nostro contributo avverrà su più fronti: metteremo a disposizione i nostri protocolli terapeutici per tutti i centri che ne vorranno disporre. Offriremo sulle piattaforme europee (già disponibili per questo scopo) la consulenza dei nostri esperti, sia rivolta alle famiglie che a Colleghi che ne dovessero far richiesta. Come sempre, infine, le nostre strutture saranno disponibili ad accogliere bambini con patologie complesse che richiedono prestazioni non disponibili presso il proprio Paese.
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