La piastrinopenia immune (PTI) è la forma più comune tra le piastrinopenie o trombocitopenie dell'età pediatrica (condizioni in cui il numero di piastrine nel sangue è inferiore a 150.000/mm3), con la non trascurabile incidenza di 3-10 casi su 100.000 soggetti di età inferiore a 16 anni per anno. Il suo picco massimo si osserva fra i due e i quattro anni di vita.
A differenza della forma dell'adulto la piastrinopenia immune non ha predilezione di sesso ed è una malattia generalmente acuta auto-limitantesi, con guarigione entro 6 mesi in circa l'80% dei casi, indipendentemente dal trattamento.
Nel 20% circa dei casi la piastrinopenia persiste dopo 6 mesi dall'esordio, e viene quindi definita piastrinopenia immune cronica. Tuttavia più del 50% dei pazienti cronici guarisce entro i primi 4 anni dalla diagnosi.

Le caratteristiche che si associano ad un più elevato rischio di evoluzione verso una forma cronica ovvero verso una forma persistente oltre i 6 mesi dalla diagnosi, sono: il sesso femminile, un'età alla diagnosi superiore ai 10 anni e una conta piastrinica alla diagnosi superiore a 20.000 per microlitro; tuttavia tali caratteristiche non sembrano avere alcuna influenza sulla probabilità di guarigione spontanea.

Le cause sono a tutt'oggi poco chiare. Osservando al microscopio il midollo osseo, che normalmente produce le cellule e gli elementi corpuscolati del sangue, si nota che produce un gran numero di nuove piastrine nel tentativo di sostituire quelle che mancano nel sangue. Tuttavia il numero di piastrine continua a rimanere basso. Questo significa che l'organismo sta distruggendo le nuove piastrine. Spesso il bambino ha avuto un'infezione virale qualche settimana prima di sviluppare la piastrinopenia immune e si ritiene che l'organismo, producendo anticorpi contro il virus possa produrre anche anticorpi diretti contro le piastrine che sono in grado di distruggerle. Di qui il termine "piastrinopenia immune".

Le piastrine sono indispensabili per la coagulazione del sangue: si dirigono verso le aree del corpo in cui si è verificato un danno a carico dei vasi – ad esempio un taglio – e formano un tampone che arresta l'emorragia.
Quando le piastrine mancano, questo non può avvenire e l'emorragia non si arresta.
Le differenze cliniche tra le forme che guariscono entro alcuni mesi (piastrinopenie immuni acute) e quelle croniche, e i risultati di studi recenti suggeriscono la possibilità che anche altri fattori possano essere alla base della malattia, come fattori genetici, citochine o altri ancora. 

Nel bambino, come nell'adulto, i sintomi più frequenti della piastrinopenia immune acuta all'esordio sono rappresentati dalle emorragie a livello della cute che si manifestano con petecchie (piccole macchie a capocchia di spillo), ecchimosi (macchie più o meno circoscritte), e/o ematomi. Altre manifestazioni possibili sono le emorragie a carico delle mucose: nel cavo orale (ad es. emorragie gengivali), nel naso (epistassi), emorragie congiuntivali, nell'intestino (con comparsa di sangue nelle feci, la melena) o nelle vie urinarie (con comparsa di ematuria). Fortunatamente è rara l'emorragia intracranica (inferiore all'1% dei casi). 

La diagnosi della piastrinopenia immune alla presentazione dei sintomi emorragici si fonda sul riscontro di una piastrinopenia isolata e sull'esclusione di altre cause note di piastrinopenia, quali quelle infettive, le malattie autoimmuni, le neoplasie, le immunodeficienze, l'uso di farmaci o le piastrinopenie congenito-ereditarie.
È quindi di fondamentale importanza che il medico possa acquisire dettagliate informazioni sulla storia clinica del bambino ed eseguire una accurata visita clinica.
Le indagini principali sono l'esame emocromocitometrico completo con l'esame microscopico dello striscio di sangue periferico. L'aspirato midollare, sebbene non sia indispensabile all'esordio per stabilire la diagnosi, è indicato prima di intraprendere un trattamento con cortisonici.
Tale indicazione permette comunque la gestione del bambino affetto da piastrinopenia immune acuta anche in un reparto pediatrico non specializzato in ematologia.

Quanto alla diagnosi della piastrinopenia immune cronica, analogamente ad altre malattie croniche, è possibile che si manifesti nel tempo il carattere secondario della piastrinopenia, pertanto sarà opportuno riconsiderare periodicamente le possibili cause, anche se già considerate in precedenza. Informazioni aggiuntive si potranno acquisire dalla storia clinica e dalla valutazione della risposta ai trattamenti precedenti. Per la diagnosi differenziale della piastrinopenia immune cronica è appropriato fare riferimento ad un centro di ematologia pediatrica.
I sintomi della piastrinopenia immune cronica sono gli stessi della forma acuta, ma la maggior parte dei bambini con piastrinopenia immune cronica ha meno manifestazioni emorragiche, anche in presenza di una conta piastrinica molto bassa.

Per questo motivo, rispetto alla forma acuta, bisogna limitare il più possibile i controlli del conteggio piastrinico, e cercare di garantire al bambino uno stile di vita pressoché normale sia come frequenza a scuola/asilo che come attività di gioco e/o sportiva, seppur con alcune limitazioni in ragione del rischio traumatico anche in ambito domestico.

Una strategia terapeutica, nei pazienti con scarsa sintomatologia emorragica e con piastrine >20.000/mm3, è la semplice osservazione periodica. In caso invece di sintomatologia emorragica importante a carico della cute (ematomi ed ecchimosi diffuse) o soprattutto a carico delle mucose si praticano infusioni di immunoglobuline. Nel caso di mancata risposta o di risposta non duratura si attua la terapia con corticosteroidi per bocca o endovena ad un dosaggio opportuno.
Altra terapia eventuale in caso di persistenza della piastrinopenia è quella immunosoppressiva con anticorpo anti CD20 (RITUXIMAB).

Nelle forme resistenti ad almeno 2 linee terapeutiche trovano impiego farmaci come l'Eltrombopag che hanno una funzione simile a quella della trombopoietina, l'ormone che normalmente stimola la produzione di piastrine. Questi farmaci vengono utilizzati da tempo nell'adulto e da poco sono entrati in uso anche in fascia pediatrica.
In caso di fallimento dei suddetti approcci terapeutici si può tentare la splenectomia (asportazione della milza) che solo in una piccola percentuale di casi può essere risolutiva.