Emapalumab 

Gamifant

Emapalumab è un anticorpo monoclonale diretto contro l'interferone-gamma, una molecola dell'infiammazione che viene prodotta in eccesso nei pazienti con due malattie estremamente gravi: la linfoistiocitosi emofagocitica primaria e secondaria e la sindrome d'attivazione macrofagica.

Poiché l'interferone-gamma provoca l'attivazione di due tipi di cellule del sistema immunitario (linfociti T e macrofagi), l'Emapalumab serve a controllare l'attivazione e moltiplicazione di linfociti T e macrofagi.

Queste cellule sono di solito eccessivamente attivate nella linfoistiocitosi emofagocitica primaria e secondaria e nella sindrome d'attivazione macrofagica. Ad oggi il farmaco è utilizzato solo in pochi centri specialistici che stanno sperimentando questa nuova terapia.

Emapalumab è molto efficace e sicuro nei bambini affetti da linfoistiocitosi emofagocitica primitiva. In questi pazienti consente di arrivare al trapianto di cellule staminali ematopoietiche, che è l'unica cura definitiva della malattia.

Studi recenti dimostrano che questo farmaco è efficace e sicuro anche nella cura della sindrome d'attivazione macrofagica nei bambini con artrite idiopatica giovanile sistemica.

Emapalumab viene somministrato per via endovenosa.
Al momento attuale la somministrazione di Emapalumab è possibile solo nei Centri dove sono in corso sperimentazioni cliniche, sulla sindrome d'attivazione macrofagica nell'ambito dell'artrite idiopatica giovanile sistemica e del lupus eritematoso sistemico.

Emapalumab viene somministrato endovena una volta ogni 3 giorni. La dose e la frequenza di Emapalumab possono essere modificate in base alla risposta clinica.

Emapalumab viene somministrato per via endovenosa in 1 ora di infusione monitorizzando il paziente durante l'infusione.

Poiché Emapalumab si somministra per via endovenosa, in alcuni casi potrebbe provocare la comparsa di febbre, un aumento della frequenza cardiaca o una riduzione della pressione arteriosa.

Questi effetti sono molto rari e si risolvono rapidamente. Inoltre, in alcuni casi, durante la terapia con l'anticorpo monoclonale è possibile avere delle infezioni virali, oppure è possibile che alcuni virus, già presenti nell'organismo, si riattivino provocando una nuova infezione virale.

Queste infezioni possono però essere facilmente controllate con una terapia anti-virale specifica.
Per tale motivo, è importante che i pazienti che effettuano terapia con Emapalumab vengano sottoposti a controlli frequenti al fine di identificare tempestivamente l'eventuale comparsa di eventuali infezioni. 

I pazienti in terapia con l'anticorpo monoclonale possono prendere tranquillamente altri medicinali quali ad esempio gli antibiotici o gli antivirali.

Anzi, proprio per evitare alcune infezioni virali, è consigliato che i pazienti in terapia con Emapalumab assumano durante tale trattamento una terapia anti-virale preventiva.

Non sono ad oggi riportati effetti particolari se viene somministrata una dose eccessiva di Emapalumab.

Il farmaco viene preparato nella farmacia dell'ospedale dai farmacisti che si occupano dei farmaci sperimentali. Una volta preparato, l'anticorpo monoclonale viene consegnato al reparto dove il bambino è ricoverato e viene conservato in frigo finché non viene somministrato.